Генная терапия улучшает функцию легких у пациентов с муковисцидозом
Генная терапия обеспечивает заметные преимущества пациентам с кистозным фиброзом. О результатах клинических исследований сообщил журнал The Lancet Respiratory Medicine.
Муковисцидоз (кистозный фиброз) – изнурительное наследственное заболевание, которое сопровождается накоплением густой липкой слизи в органах. В первую очередь в легких и поджелудочной железе. Терапевтические мероприятия направлены на удаление или разжижение секрета. Несмотря на физиотерапию и прием лекарств пациенты заражаются легочными инфекциями и в 90% случаев умирают.
Болезнь является следствием мутаций в одном гене – трансмембранном регуляторе проводимости (CFTR). Казалось, неисправность в одном гене можно легко вылечить, но на самом деле ни один метод пока не приносит долгосрочного облегчения.
Самых значительных успехов в улучшении состояния пациентов с муковисцидозом достигли ученые из Национального института сердца и легких при Имперском колледже Лондона. Они предложили использовать ингаляции со специальными молекулами ДНК.
В клинических испытаниях метода приняли участие 136 пациентов. Половина из них на протяжении года получала генную терапию, а другая – плацебо. Результаты проверяли с помощью стандартного теста на функциональность легких – замеряли объем форсированного выдоха за одну секунду. Тестовая группа показала на 3,7% лучшие результаты, чем группа плацебо. У тяжелых больных функции легких улучшились на 6%.
Пока результаты генной терапии скромны, но преимущество очевидно. Вдыхание специальной ДНК – вполне безопасная процедура, не вызывающая осложнений. Ученые получили подтверждение, что генная терапия позволяет стабилизировать состояние пациентов. Это достойный результат, хотя основной целью исследователей является поиск путей полного излечения от муковисцидоза.