Функция легких при муковисцидозе может быть улучшена

Журнал New England Journal of Medicine сообщил о результатах третьего, завершающего этапа международного клинического исследования по преодолению последствий муковисцидоза. Испытывали два препарата – лумакафтор (lumacaftor) и ивакафтор (ivacaftor). Лекарства улучшают функцию легких и делают легочные обострения менее частыми.

Муковисцидоз является генетическим заболеванием, которое проявляется через сгущение слизи в организме. Плотный секрет не может покинуть органы (легкие, бронхи, поджелудочную железу), скапливается, твердеет и становиться питательной средой для размножения бактерий.

Со временем функции систем жизнеобеспечения снижаются, появляются хронические болезни. Имеющиеся методы лечения только регулируют симптомы, но не способны повлиять на причину. Средняя продолжительность жизни пациентов с муковисцидозом – 37 лет.

Ранее американское Федеральное агентство по контролю качества продовольствия и медикаментов (FDA) одобрило препарат ивакафтор, влияющий непосредственно на генетические причины недуга. Но лекарство помогает небольшой части пациентов с определенными генетическими мутациями.

Новый лумакафтор значительно расширяет спектр действия ивакафтора и помогает значительному числу больных муковисцидозом. Клинические исследования на базе Исследовательского института педиатрии Стэнли Ман при детской больнице Чикаго доказали, что комплексная терапия безопасна и эффективна.

В рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое клиническое исследование были включены в общей сложности 1108 добровольцев от 12 лет и старше. Лечение проводилось в течение 24 недель в нескольких клиниках.

Пациенты, получавшие комплексную терапию, продемонстрировали значительное улучшение по сравнению с группой плацебо. Частота легочных обострений у них снизилась на 39%. Уменьшилось количество событий, ведущих к госпитализации, и сократилось использование внутривенных антибиотиков.

Консультативный комитет FDA 12 мая рассматривал результаты исследования в рамках процедуры утверждения лумакафтора.